У травні 2022 року 13-річна Аліса стала першим зареєстрованим пацієнтом у світі, який отримав терапію генетично модифікованими Т-клітинами для лікування стійкого лейкозу. Результати експерименту представили на щорічних зборах Американського товариства гематологів.
У 2021 році у 13-річної дівчинки на ім’я Аліса діагностували гострий Т-клітинний лімфобластний лейкоз. Лікування традиційними методами, в тому числі хіміотерапією і трансплантацією кісткового мозку, не поліпшило її стан. Її включили в клінічне випробування нового методу лікування, яке проводили в лондонській дитячій лікарні Грейт-Ормонд-Стріт.
Терапія протягом 28 днів призвела до ремісії раку. Їй провели поліпшену пересадку кісткового мозку.
Пацієнтка, яка отримала експериментальне лікування. Зображення: Great Ormond Street Hospital
Дослідники використовували нову техніку редагування геному, яка називається базовим редагуванням. Мета – створити новий тип CAR T-клітинної терапії, яка атакує ракові Т-клітини. Базове редагування працює шляхом хімічного перетворення окремих букв коду ДНК (одиночних нуклеотидних основ) для зміни Т-клітин, пояснюють автори роботи.
У процесі модифікації Т-клітини від здорового донора зазнали серії змін. В результаті серії змін вони “вчаться” вислизати від імунної системи пацієнта, не атакувати один одного, але знаходити і розпізнавати ракові клітини хворого.
Нагадаємо, T-клітини – це лімфоцити, які відповідають за розпізнавання і знищення клітин з чужорідними антигенами. Дослідники відзначають, що успішне застосування цієї технології прокладає шлях до інших нових методів лікування і зрештою до кращого майбутнього для хворих дітей.