На відміну від технології генного редагування CRISPR нова MOBE може вносити кілька різних змін одночасно. Такий тип редагування дуже затребуваний для полігенних спадкових захворювань, які виникають через мутації в різних генах. Вчені бачать великий потенціал MOBE для наукової роботи і терапевтичних цілей.
Нову систему генного редагування MOBE представили вчені з Каліфорнійського університету в Сан-Дієго, пише Science Daily. За її допомогою автори прагнули створити інструмент для моделювання та лікування захворювань, викликаних набором декількох генетичних змін.
CRISPR, як відомо, може вставляти цілі гени, однак редагування одразу кількох генів пов’язане з багаторазовим збільшенням ризиків небажаних геномних змін. MOBE не може забезпечити цільову заміну генів, однак замість цього здатна вносити одночасно кілька змін у пари основ ДНК. Для цього MOBE використовує невеликі петлі РНК (аптамери) для зв’язування з певними білками з метою впливу на ферменти для модифікації основ у певних місцях геному. Завдяки такому підходу значно знижуються ризики “перехресних перешкод”.
Так, при використанні MOBE ризики небажаних змін знижуються з 30% до менш ніж 5%.
Одночасно з цим ефективність внесених перетворень досягає 30%.
У перших експериментах показано, що MOBE може бути ефективним для лікування різних полігенних захворювань. Крім того, тепер у дослідників з’явилася можливість для моделювання різних захворювань в умовах лабораторії, що повинно забезпечити більш ефективне вивчення природи складних і рідкісних спадкових захворювань.