Понад 50 мільйонів людей у світі страждають на епілепсію, і третина з них має дуже поганий контроль симптомів. Поліпшити його може нова генетична терапія.
У людей, симптоми яких не зменшуються після прийому ліків, єдиним доступним варіантом для контролю нападів є видалення частини мозку, в якій вони виникають. Але ця процедура надзвичайно ризикована. Оскільки епілептичні напади викликані надмірною активністю нейронів у певних частинах мозку, здатність націлюватися на ці нейрони та вимикати їх цілком може запобігти виникненню нападів.
Використовуючи інноваційний підхід до генної терапії, автори нової роботи змогли показати на клітинних і тваринних моделях, що можна цілеспрямовано впливати на нейрони, які викликають епілептичні напади. Це дозволило запобігти їх гіперактивності і виникнення судом в майбутньому.
Генна терапія працює шляхом безпосередньої зміни генів людини для лікування захворювання або стану. Існує кілька різних способів зробити це. У попередніх дослідженнях, де генна терапія використовувалася для лікування епілепсії на тваринних моделях, автори робили це з використанням непатогенного вірусу. Дослідники вводили вірус в область мозку, де виникають судоми, а він потім змінював ДНК потрібних клітин.
У новій роботі дослідники використовували куди більш точковий метод генної терапії. Вони використовували ділянки генів, які називаються промоторами, і зв’язували їх з білками, що заспокоюють нейрони. В результаті автори змогли показати, що новий метод генної терапії ефективний для «заспокоєння» гіперактивних нейронів, що беруть участь у судомах, не впливаючи на здорові клітини.