Вчені з США представили новий метод редагування генів для лікування рідкісних захворювань. Він передбачає введення наночастинок в кров.
Дослідники пояснили, що редагування генів CRISPR вже допомагає в боротьбі з хворобами, які раніше вважалися невиліковними. Однак дотепер методи вимагали введення безпосередньо в уражені клітини. Як повідомляє NPR, тепер дослідники опублікували результати, які показують, що можна вводити CRISPR-Cas9 в кров для внесення змін, що відкриває можливість використання редагування генів для лікування багатьох поширених захворювань.
Експериментальне лікування спрямоване на боротьбу з рідкісним генетичним захворюванням – транстиретиновим амілоїдозом. Вчені вводили добровольцям наночастинки з CRISPR, які поглиналися печінкою пацієнтів, редагуючи ген в цьому органі, щоб відключити виробництво шкідливого білка. Рівень цього білка знизився через кілька тижнів після ін’єкції, що врятувало пацієнтів від хвороби, яка може швидко зруйнувати нерви і інші тканини в організмі.
У випробуванні брали участь всього шість осіб, і дослідницькій групі ще належить провести довгострокові дослідження, щоб перевірити можливі негативні наслідки. Однак якщо цей метод виявиться життєздатним у великих масштабах, його можна буде використовувати для лікування захворювань, при яких існуючі методи CRISPR незастосовні, починаючи від хвороби Альцгеймера і закінчуючи серцевими захворюваннями.
Однак деякі вже побоюються потенційного зловживання CRISPR, при цьому ін’єкції значно полегшать внесення сумнівних змін. Однак при правильному використанні новий метод CRISPR може запобігти хворобам та стражданням, які раніше вважалися неминучими.
Натхнення: hightech.fm