Дослідники перевірили на круглих черв’яків нову терапію дефіциту кофактора молібдену – рідкісного, але смертельно небезпечного вродженого захворювання.
Незважаючи на те, що кофактор молібдену (Moco) недостатньо добре вивчений, він життєво необхідний нашому організму. Дотепер його було надзвичайно важко виділити й зберегти стабільним в лабораторії, що обмежувало його використання в якості терапевтичної добавки. У людей кофактор молібдену необхідний для нормальної роботи трьох важливих ферментів, без яких неможливі багато біохімічних процесів в організмі.
Деякі діти народжуються з мутаціями, які блокують синтез Moco в організмі, в результаті чого у них з’являються вади розвитку, які згодом можуть привести до летального результату. Введення Moco в їх організм могло б повернути назад захворювання і дозволити пацієнтам прожити довге життя.,
Тепер дослідники запропонували спосіб отримання Moco прямо в живому організмі. Автори провели дослідження на круглих черв’яків C. elegans, які були генетично змінені так, щоб синтезувати мало Moco. Як і люди, C. elegans, позбавлені Moco, вмирають дуже рано через вади розвитку. Черви, однак, також можуть отримувати Moco зі своєї їжі.
Дослідники виявили, що черв’яки можуть приймати Moco у вигляді ряду очищених комплексів Мoco-білок. До них відносилися комплекси з білками бактерій, цвілевих грибків, зелених водоростей і коров’ячого молока. Поглинання цих комплексів врятувало черв’яків з дефіцитом Moco від загибелі. Крім того, дослідники продемонстрували, що комплекси Moco-білок були дуже стабільні – це значить, що їх можна теоретично використовувати в якості добавки для дітей з дефіцитом кофактора молібдену.
Однак дослідники не поспішають робити будь-які далекосяжні висновки, тому, що круглі черв’яки і люди все ж абсолютно різні організми. Щоб зрозуміти, чи спрацює нова терапія на людях, авторам належить провести ще кілька доклінічних випробувань, після чого вони зможуть перейти до клінічних досліджень.
Результати роботи опубліковані у статті журналу Genes & Development.