Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (англ. Food and Drug Administration, FDA) схвалило препарат “Хемдженікс” (Hemgenix). Це не тільки перший препарат для генної терапії гемофілії, але і найдорожчий препарат в історії. Одна доза “Хемдженікса” коштує $3,5 млн.
Гемофілія – спадкове порушення згортання крові, який викликає недолік фактора згортання крові. Викликає важкі і часті кровотечі. Гемофілія обумовлена дефіцитом плазмового фактора згортання IX і характеризується кровоточивістю гематомного типу.
Зараз у США пацієнтів з гемофілією лікують дорогими внутрішньовенними ін’єкціями спеціального білка. Це сприяє згортанню крові та запобігає кровотечі. Представники фармацевтичної компанії CSL Behring з Пенсільванії, США, оголосили ціну ліків в $ 3,5 млн незабаром після схвалення FDA, заявивши, що препарат, в кінцевому підсумку, знизить витрати на охорону здоров’я. Головний аргумент – пацієнти будуть рідше страждати від кровотечі і їм буде потрібно менше ін’єкцій для нормалізації згортання крові.
Згідно з дослідженням, процитованим Національною медичною бібліотекою, оголошена ціна робить «Хемдженікс» найдорожчим ліками у світі. Так, препарат від CSL Behring побив рекорд генної терапії “Золгенсма” (Zolgensma) від компанії Novartis для лікування спінальної м’язової атрофії. Препарат коштує близько $ 2 млн. Обидва ліки складаються з однієї дози.