Дослідження на мишах показало потенціал редагування генів для боротьби з мітохондріальними захворюваннями.
Дефектні мітохондрії – це “батареї”, які живлять клітини людського тіла. Часто вони виявляються “бракованими” і працюють неправильно. Це призводить до появи важких і часто смертельних захворювань. Нове дослідження вчених з Кембриджського університету показало, що мітохондріальний геном можна модифікувати. Це дозволить впоратися з невиліковними захворюваннями.
Клітини людини містять мітохондрії, які забезпечують енергію для функціонування клітин організму. Кожна з них кодується невеликою кількістю мітохондріальної ДНК. Вона становить всього 0,1% геному і передається виключно від матері до дитини.
Збої в мітохондріальної ДНК можуть вплинути на те, наскільки добре працюють «батарейки», що призводить до розвитку серйозних захворювань. Від них страждає приблизно одна людина з 5 тис. Захворювання протікають важко і практично невиліковні.
Зазвичай в кожній клітині міститься близько тисячі копій мітохондріальної ДНК, і відсоток пошкоджених або мутованих з них визначає, захворіє людина чи ні. Більше 60% дефектних мітохондрій викликають патологію. Чим більше у людини “бракованих” копій, тим важче буде захворювання. Якби відсоток дефектної ДНК можна було зменшити, хвороба потенційно була б виліковною.
Вчені спробували вирішити цю проблему. Співробітники Кембриджського університету вперше застосували експериментальну генну терапію на мишах. Для цього біологи скористалися редактором мітохондріальної бази. Спочатку вони ввели спеціальний препарат в кровотік мишей, використовуючи для цього модифікований вірус. Він знайшов дефектні мітохондріальні клітини і відредагував основу ДНК, замінивши одну молекулу на іншу.
У підсумку вчені усунули пошкоджений геном, дозволивши мітохондріям зі здоровою ДНК зайняти місце дефектних. Експеримент пройшов успішно. Біологи назвали редагування мітохондріальної ДНК “колосальною перемогою”. Раніше цього не вдавалося нікому. У майбутньому ця робота призведе до лікування мітохондріальних захворювань.