FDA США затвердило революційну терапію серповидно-клітинної анемії, що базується на системі редагування генів CRISPR. Це стало важливим кроком у медицині після схожого рішення Великобританії, прийнятого на три тижні раніше.
Розроблені компаніями CRISPR Therapeutics і Vertex Pharmaceuticals, препарат екзагамглоген аутотемцел (екса-цел, комерційна назва Casgevy) призначений для пацієнтів від 12 років. Терапія передбачає забір кровотворних стовбурових клітин кісткового мозку, відключення в них гена BCL11A за допомогою екза-цела і подальше повернення їх в організм. Така модифікація спонукає кістковий мозок виробляти фетальний гемоглобін, що компенсує функції дефектного гемоглобіну.
Паралельно з екса-целом, FDA також затвердило генну терапію серповидно-клітинної анемії ловотибеглоген аутотемцел (лово-цел, комерційна назва Lyfgenia) від біотехнологічної компанії Bluebird bio. Ця терапія також використовує стовбурові клітини кісткового мозку пацієнта, але для модифікації застосовується вірусний вектор, що вводить робочі копії модифікованого гена бета-глобіна (БетаA-T87Q). Оновлені клітини виробляють функціональний гемоглобін AT87Q, який заміщає патологічний гемоглобін S і нормалізує форму еритроцитів. Процес лікування обома терапіями триває кілька місяців, але потрібен лише один раз.