Американська біотехнологічна компанія Verve Therapeutics призупинила набір пацієнтів у клінічні випробування експериментальної методики редагування основ ДНК. Це рішення пов’язане з важкими побічними ефектами, що розвинулися в одного учасника випробувань Ib фази heart-1(VT-1001).
У них перевіряють безпеку та ефективність експериментального препарату VERVE-101 для лікування гетерозиготної спадкової гіперхолестеринемії, за якої через мутацію гена PCSK9 у крові підвищується рівень холестерину ліпопротеїдів низької щільності (ЛПНЩ-ХС), що призводить до раннього атеросклерозу. Препарат, що містить направляючу і матричну РНК, точково замінює одну азотисту основу в шуканому гені, повністю вимикаючи його. Ці РНК укладені в ліпосомну оболонку, яка прицільно доставляє їх до місця дії в клітинах печінки.
Згідно з проміжними результатами, препарат забезпечував стійке зниження рівня ЛПНЩ-ХС. При цьому в одного з пацієнтів розвинувся нефатальний інфаркт міокарда, зв’язок якого з лікуванням експерти виключити не змогли через близькість за часом. Випробування через це не припинили. Однак ще в одного учасника, який отримав терапевтичну дозу 0,45 міліграма на кілограм маси тіла, упродовж перших чотирьох днів після введення зареєстрували підвищення рівня аланінамінотрансферази (АЛТ) і тромбоцитопенію, що було розцінено як важкі.
Через кілька днів ці явища минули без ускладнень, однак Verve після консультації з незалежною комісією з безпеки вирішила призупинити набір учасників до з’ясування причин побічних ефектів. За попередніми припущеннями, небажані ефекти можуть бути пов’язані з компонентами ліпосомної оболонки наночастинок VERVE-101.