Клінічні випробування показали, що одноразова доза препарату може знизити рівень ліпопротеїну (а) на 94% майже на рік.
Дослідники провели перші випробування на людях нового препарату леподісіран. Вони виявили, що одна ін’єкція знижує рівень ліпопротеїну (а) — «поганого» холестерину з генетичною основою — до невизначеного рівня протягом майже року. Потенційно препарат усуне фактор ризику серцево-судинних захворювань.
У холестерину ліпопротеїну (а) або Лп (а) є загальні характеристики з холестерином ліпопротеїнів низької щільності (ЛПНЩ), так званим «поганим» холестерином. Як і холестерин ЛПНЩ, Лп (а) викликає утворення бляшок в артеріях, зменшуючи приплив крові до серця, мозку та інших частин тіла, що робить його фактором ризику серцево-судинних захворювань. Однак, оскільки високі рівні Лп (а) передаються у спадок, на них практично не впливають фізичні вправи, дієта або ліки. Нині не існує методів лікування високого рівня Лп (а).
Дослідники провели перші випробування на людях нового терапевтичного препарату під назвою леподісіран і виявили, що одноразова ін’єкція препарату знижує рівень Лп (а) до невизначеного рівня майже на рік, порушуючи механізм його виробництва.
Леподісіран має інтерферуючу РНК (міРНК), яка блокує інформаційну РНК, що бере участь у виробництві аполіпопротеїну (а), компонента, необхідного для складання частинок Лп (а), який синтезується в печінці. Препарат приєднується до цукру N-ацетілгалактозаміну (GalNAc), що дозволяє йому переноситися в клітини печінки, що володіють рецепторами GalNAc.
Експеримент показав, що рівень ліків в крові випробовуваних швидко підвищувався — досягаючи піка через 10,5 годин — і повертався до вихідного рівня протягом 48 годин. Вчені припустили, що це через швидке транспортування з кровотоку в печінку. При застосуванні найвищої дози леподісірана, 608 мг, рівні Лп (а) в крові швидко знижувалися і до 29 дня залишалися невизначеними. Між 29 і 281 днями рівні залишалися незмірні, а потім незначно підвищувалися. При цьому медіанне зниження рівнів Лп (а) спостерігалося на 29-й день. На 94% нижче вихідного рівня на 48 тижні.
Дослідження, що фінансується Eli Lilly and Company, представили на наукової сесії Американської кардіологічної асоціації в 2023 році і опубліковано в JAMA.
Увага! Інформація, представлена в статті, має ознайомчий характер. Матеріали статті не закликають до самостійного лікування. Тільки кваліфікований лікар може поставити діагноз і дати рекомендації з лікування, виходячи з індивідуальних особливостей конкретного пацієнта.