Біологи з Ізраїлю синтезували антитіла до дефектного білку SOD1, що викликає бічний аміотрофічний склероз, від якого страждав відомий фізик. Отримані антитіла пов’язують певні ділянки цього білка, перешкоджаючи його агрегації і розвитку захворювання.
Запропоновані антитіла були протестовані на мишах і показали високу ефективність для запобігання розвитку бокового аміотрофічного склерозу. Вони зв’язувалися з епітопами — фрагментами білка SOD1, які є тільки у дефектних копій, запобігаючи їх накопичення. При цьому «здорові» копії білка SOD1 не зв’язувалися цими антитілами і продовжували виконувати свої функції. Синтезовані антитіла знижували кількість дефектного білка в клітинах, відновлювали моторні нейрони і приводили до уповільнення розвитку захворювання.
У нормі білок SOD1 необхідний в нашому організмі, в тому числі в нервових клітинах, для захисту від окислення. При деяких мутаціях, утворення цього білка порушується, і такі дефектні молекули злипаються і накопичуються в нервових клітинах. Це призводить до розвитку невиліковного на даний момент захворювання — боковому аміотрофічному склерозу, при якому поступово руйнуються рухові нейрони, викликаючи параліч м’язів, в тому числі дихальних.
На цей час для зниження токсичного впливу дефектного білка SOD1 лікарські препарати блокують експресію цього білка в нервових клітинах, при цьому не синтезується, в тому числі і «здорова» форма цього білка, що позбавляє нервову систему захисту від окислення. Розробка антитіл дозволить використовувати таргетну терапію, спрямовану тільки на неправильно згорнуті білки, знижуючи ризик побічного окисного пошкодження нервової системи.