Створено метод доставки генної терапії для лікування вродженої глухоти у дорослих мишей. Дослідники вважають, що метод підійде і для людей.
Міжнародна група дослідників продемонструвала можливість лікування вродженої глухоти у мишей за допомогою генної терапії. Ліки, введені в спинномозкову рідину, проникають у внутрішнє вухо і відновлюють функцію волоскових клітин.
Попередні дослідження показали, що за допомогою генної терапії можна відновити слух у новонароджених мишей. Складність з дорослими особинами полягає в тому, що внутрішнє вухо з віком закривається скроневою кісткою і введення препарату тим же способом загрожує ризиком пошкоджень. Генетики знайшли альтернативний спосіб доставки ліки.
Вони використовували зв’язок, який існує між рідиною внутрішнього вуха і спинномозковою рідиною. Вони використовували комп’ютерне проектування, щоб побудувати модель, яка показує, як рідина з інших частин мозку потрапляє у внутрішнє вухо і вибрали мету для лікування.
Генетики ввели аденовіруси, що несуть розчинену активну речовина ліків, у великій резервуар спинномозкової рідини, розташований біля основи черепа. Рухаючись по каналах віруси досягли внутрішнього вуха і активували гени, які експресують білок везикулярний транспортер глутамату 3, необхідний для роботи волоскових клітин.
Дослідження показало, що після проведеної терапії у мишей поступово відновився слух, при цьому дослідники зафіксували мінімальну експресію активованого гена в інших відділах мозку і його відсутність в печінці. Це означає, велика частина терапії досягла мети і не зробила істотного впливу на роботу інших систем. Дослідники вважають, що аналогічний метод в разі підтвердження його безпеки можна буде використовувати для лікування вродженої генетично обумовленої глухоти і у дорослих людей.