Хвороба Паркінсона — це хронічне неврологічне захворювання, що припускає порушення в структурах головного мозку, які відповідають за м’язовий тонус, управління рухами та підтримання поз тіла. Ця хвороба спостерігається у всіх вікових груп, але найчастіше у людей віком від 60 і вище. У середньому Паркінсон спостерігається у 60 до 140 осіб на 100000 населення. Саму хворобу лікують зараз ліками під назвою “Леводопа”, біогенною речовиною, яка виробляє необхідний при неврологічному захворюванні нейромедіатор дофамін. Але у “Леводопи”, як і у всіх ліків, є і протипоказання і побічні ефекти. Розроблювальна генна терапія Університету штату Мічиган (MSU) допоможе в майбутньому лікувати хворобу Паркінсона без яких-небудь наслідків.
Треба зазначити, що хвороба Паркінсона до кінця не вивчена: частина факторів, що впливають на появу проблеми, ще не знайдені. Але основна причина все ж знайдена — це брак дофаміну в організмі.
Дофамін одночасно є і гормоном, і нейромедіатором. Як гормон дофамін відповідає за безліч функцій в організмі, серед яких підвищення артеріального тиску, збільшення сили серцевих скорочень, роботу рефлюксу (циркуляція рідини в порожнистих органах) та поліпшення фільтрації кровотоку в нирках. Як нейромедіатор дана речовина відповідає за систему заохочення у головному мозку, за мотивацію, спонукання до дії і через процеси запам’ятовування і навчання. Також дофамін відповідає за психосоматичний стан людини, викликаючи відчуття радості і щастя. Нестача ж дофаміну призводить до багатьох збоїв в організмі, серед яких порушення руху. Пов’язано це з тим, що нестача дофаміну, а точніше вироблюваних ним нейронів, призводить до порушення роботи одного з основних нейрошляхів в організмі.0 Цей шлях пов’язаний з чорною субстанцією — частиною мозку, яка відповідає за моторику і тонус м’язів. А це порушення вже призводить до Паркінсону, до порушення рухів, поз, тремтіння в кінцівках, довільних рухів.
Леводопа, як окрема речовина, потрапляючи в спинний мозок, перетворюється в дофамін. Дані ліки придумали після того, як довели, що необхідний нейромедіатор не здатний практично проникати в центральну нервову систему. Однак у леводопи є багато протипоказань. Його не можна вживати при атеросклерозі, підвищеному тиску, при багатьох ендокринних, ниркових, печінкових, серцево-судинних, легеневих захворюваннях, глаукомі, при захворюваннях крові, меланомі, а також при підвищеній чутливості до препарату. Ліки також не рекомендується призначати вагітним, годуючим матерям і дітям. Загалом, список протипоказань величезний.
Крім іншого в Університеті штату Мічиган з’ясували, що у 90% пацієнтів, що приймали ліки, починалася дискінезія, прискорені довільні рухи, які вкрай складно контролювати.
Тому американські учені вирішили знайти вихід з цієї неприємної ситуації. В результаті зараз розробили спеціальну терапію, яка дозволить боротися з деякими побічними ефектами леводопи, серед яких дискінезія.
Терапія багатоступенева. Спочатку в організм вводиться розроблена молекула “shRNA”. Потрапляючи в нейрони ця молекула знижує активність кальцієвого каналу в клітинах мозку, відомого як “CaV1.3”. При нестачі дофаміну цей канал починає виробляти дуже багато кальцію, що призводить до ретракції дендритних шипиків, сполучних ланок між нейронами. Фахівці з MSU з’ясували, що впливаючи на діяльність “CaV1.3”, можна не тільки нормалізувати його діяльність, але і запобігти дискінезію.
Так вживання леводопи з молекулою “shRNA” дозволить знизити ризик порушень в роботі нейронів і поліпшити роботу м’язів. Причому, як зазначили експерти, терапія ефективна і при великих дозах ліків і при дуже тривалому його вживанні.