У Великобританії почалося знакове клінічне дослідження третьої фази. Вчені хочуть перевірити, чи можна використовувати звичайні ліки проти кашлю для лікування хвороби Паркінсона. Ранні дослідження показали, що препарат, який розробили 50 років тому, може проникнути в мозок і «очистити» його від токсичних білків, які, як відомо, викликають хворобу Паркінсона.
Близько десяти років тому дослідники вивчали нові методи лікування стану, відомого як хвороба Гоше. Це рідкісне генетичне захворювання призводить до дефіциту ферменту глюкоцереброзидази (або GCase). Перевіривши сотні вже схвалених ліків, дослідники виявили загальний інгредієнт різних препаратів від кашлю під назвою амброксол, який підвищує активність GCase.
Цим зацікавилися дослідники хвороби Паркінсона. Низький рівень GCase пов’язаний з патологією — цей фермент відіграє вирішальну роль, допомагаючи мозку очищатися від токсичних білків.
До 15% людей з хворобою Паркінсона відрізняються специфічною мутацією гена, яка знижує вироблення GCase. Також у багатьох пацієнтів з хворобою Паркінсона без мутації гена все ще спостерігається надзвичайно низький рівень GCase. Тому вчені вирішили перевірити, чи може амброксол працювати як засіб від хвороби Паркінсона, якщо він збільшує активність GCase.
Доклінічні випробування були багатообіцяючими, і незабаром стало зрозуміло, що ліки потенційно можуть допомогти пацієнтам з хворобою Паркінсона. Але залишилися два питання: чи достатньо препарату проникає через гематоенцефалічний бар’єр у людей, щоб працювати ефективно, і чи можуть пацієнти переносити дози, необхідні для того, щоб препарат працював.
Випробування другої фази на людях показало, що амброксол безпечно переноситься в досить високих дозах, щоб проникнути в мозок і підвищити рівень GCase. Також у 2020 році було виявлено, що амброксол знижує рівень токсичного білка альфа-синуклеїну у пацієнтів із хворобою Паркінсона та потенційно покращує їх рухові навички.
Третя фаза випробувань розпочнеться цього року у Великобританії. У дослідженні візьмуть участь 330 пацієнтів з хворобою Паркінсона, кожному учаснику запропонують або амброксол, або плацебо. Дослідження триватиме два роки.