Вчені представили результати клінічного дослідження, згідно з яким препарат Amvrutta забезпечив значні терапевтичні переваги для попередження ризиків ускладнень серцево-судинних захворювань, включно з ризиками госпіталізації та летальних наслідків. Ймовірно, в перспективі він зможе забезпечити ефективну та безпечну монотерапію для пацієнтів з різними діагнозами.
Серцево-судинні захворювання залишаються провідною причиною смертності у світі, тому профілактика патологій судин і серця є пріоритетом під час розробки нових препаратів. Серед перспективних препаратів-кандидатів розглядається Amvrutta (вутрисиран) компанії Alnylam. Представники розробника опублікували результати клінічного дослідження, які засвідчили значні переваги вутрисирану в профілактиці ускладнень серцево-судинних захворювань, пише Fierce Pharma.
Згідно з результатами, вутрисиран знижував ризики смертності та рецидиву серцево-судинних подій на 28%. У рамках цього етапу дослідження до участі були запрошені пацієнти з транстиретиновою амілоїдною кардіоміопатією, за якої середня виживаність становить від 2,5 до 5 років.
Важливо зазначити, що терапевтичний ефект вутрисирану спостерігався як за монотерапії, так і в комбінації зі стандартним за цього діагнозу препаратом тафамідисом компанії Pffizer. Вутрисиран діє шляхом зниження рівня циркулюючого білка TTR, що спричиняє відкладення білків амілоїду в серці та нервовій тканині, а тафамідис стабілізує рівень TTR. Вутрисиран вводиться підшкірно кожні три місяці.
Тепер розробники готують заявку для отримання схвалення вутрисирану для клінічної практики цього року.