Група китайських вчених відновила зір тварин зі сліпотою. Дослідження опубліковано в рецензованому журналі Experimental Medicine.
Минуло близько семи років відтоді, як дослідники використовували систему редагування генів, щоб повернути назад стан, який викликає сліпоту, званий пігментним ретинітом, в стовбурових клітинах поза тілом. Тепер, використовуючи більш досконалу версію CRISPR, інша група вчених відновила зір на моделі живої особини з цим захворюванням.
Процес CRISPR дозволяє вченим точно вирізати гени з ниток ДНК за допомогою ферменту під назвою Cas9. Після «обрізки» генів можна змінювати, замінювати або видаляти. Цю технологію використовували для всього: від скорочення часу цвітіння дерев до боротьби з раком. Раніше її використовували для лікування пігментного ретиніту у щурів шляхом відключення мутованих генів, що викликають втрату фоторецепторів в оці.
Тепер дослідники з Уханьского університету науки і технологій в Китаї перетворили інструмент CRISPR в систему, яку вони назвали PESpRY. Вони використовували її, щоб виправити мутований ген, відповідальний за кодування ферменту PDE6бета.
Зображення зліва показує відсутність фоторецепторів паличок через пігментний ретиніт — зображення праворуч показує більш товсту сітківку з великою кількістю клітин паличок (показані червоним) після виправлення генетичної мутації за допомогою нової системи редагування генів під назвою PESpRY.
Фото: Цинь та ін.
Як тільки мутація була виправлена, ген повернувся до кодування ферменту — це дія запобігла загибелі паличок і колбочок. Саме в ході цього процесу пігментний ретиніт викликає сліпоту. Після того, як фермент знову вироблявся належним чином, до мишей повернувся зір, що підтвердили тести з поворотом голови, а також успішним завершенням головоломки водного лабіринту з візуальним контролем. Дослідницька група підтвердила, що відновлений зір зберігався навіть в похилому віці тварин.
Палички і колбочки — це особливі рецептори очного яблука, які відповідають за передачу світлової енергії і її трансформацію в нервовий імпульс. Вони розрізняються за своїми функціями: палички мають більшу чутливість, але не розрізняють кольорів і є апаратом сутінкового зору (зору при слабкому освітленні); колбочки чутливі до кольорів, але зате менш чутливі до світла і тому є апаратом денного зору.